Behandeling van de ziekte van von Willebrand

Het is niet mogelijk om de ziekte van von Willebrand te genezen of continu te behandelen en in het dagelijkse leven zullen de meeste patiënten met de ziekte ook geen behandeling nodig hebben. Behandeling is wel nodig als patiënten een belangrijke bloeding vertonen of een operatie moeten ondergaan.

Het is belangrijk om de hoeveelheid vonwillebrandfactor bij bloedingen of operaties te verhogen zodat deze beter kan werken en al zijn normale functies kan uitoefenen. Dat kan gebeuren door vonwillebrandfactor toe te dienen of door de factor af te geven uit de eigen lichaamsreserves.

 

Vonwillebrandconcentraat

Dit wordt uit het plasma van vrijwillige donoren gezuiverd en behandeld zodat het risico op infecties minimaal is. Momenteel lopen er ook studies met een ’recombinante’ vonwillebrandfactor, die niet langer uit het plasma van donoren wordt gewonnen maar geproduceerd wordt door genetisch gemanipuleerde celculturen, zoals ook al gebeurt met factor VIII bij hemofilie.

Omdat bij een acute behandeling ook factor VIII nodig is, bevatten de meeste preparaten met vonwillebrandfactor ook factor VIII (Haemate-P®, Wilate®, …).

Er is ook een preparaat beschikbaar (WilFactin®) dat enkel vonwillebrandfactor bevat; bij acute bloedingen moet dan afzonderlijk Factor VIII worden bijgegeven.

 

Deze concentraten moeten intraveneus worden toegediend en zullen het gehalte aan factor VIII en vonwillebrandfactor voor een bepaalde tijd verhogen. De concentraten moeten vaak dagelijks of zelfs tweemaal per dag worden toegediend. De dosis wordt bepaald door een stollingsspecialist op basis van het gehalte aan vonwillebrandfactor dat de patiënt heeft, het gewenste gehalte voor de operatie (afhankelijk van het bloedingsrisico) of voor de bloeding (afhankelijk van de ernst en de plaats van de bloeding), en het gewicht van de patiënt.

 

Deze stollingsproducten zijn duur en moeten zuinig worden gebruikt. Ook de terugbetalingsregels van het RIZIV leggen beperkingen op.

 

DDAVP (desmopressine)

minirin2

DDAVP is de synthetische vorm van een hormoon dat ook in het lichaam wordt aangemaakt en normaal de vochthuishouding in het lichaam regelt. Een van de effecten van het hormoon is dat het vonwillebrandfactor en factor VIII vrijstelt uit de lichaamsreserves en het is dat effect waarvan we dankbaar gebruikmaken bij de behandeling van de ziekte van von Willebrand. Na toediening van DDAVP kan het gehalte aan factor VIII en vonwillebrandfactor verdubbelen tot verdrievoudigen.

DDAVP kan intraveneus worden toegediend via een infuus (over 30-60 minuten, Minirin®), subcutaan (onderhuids, Minirin®) of via neusspray (Octostim®, Minirin®). Bij de neusspray dient opgelet te worden want de Minirin® neusspray is laag gedoseerd en enkel geschikt voor de behandeling van bedwateren, terwijl de Octostim® neusspray de juiste dosis bevat om te gebruiken bij de ziekte van von Willebrand en lichte hemofilie.

Toediening van vonwillebrandconcentraten werkt altijd bij patiënten met de ziekte van von Willebrand, maar dat is niet het geval voor DDAVP. Dat zal onvoldoende werken indien er weinig reserves van vonwillebrandfactor aanwezig zijn (patiënten met lage waarden voor VWF, ernstige type 1 en type 3) of als de aanwezige factor slecht werkt zodat vrijstellen van de reserves weinig verbetering zal brengen (type 2). Het is daarom belangrijk dat een DDAVP-test wordt uitgevoerd als de diagnose van de ziekte van von Willebrand wordt gesteld, zodat kan worden nagegaan of deze medicatie voldoende werkt bij de betreffende patiënt. Een dergelijke test is trouwens noodzakelijk voor de terugbetaling van de Octostim® neusspray en de concentraten van vonwillebrandfactor.

DDAVP is een chemisch product en is vrij goedkoop zodat de neiging bestaat om deze medicatie te verkiezen boven de concentraten met vonwillebrandfactor. Er zijn voldoende studies die bewijzen dat DDAVP goed werkt en volgens de terugbetalingsregels van het RIZIV mogen de vonwillebrandconcentraten alleen worden gebruikt bij patiënten bij wie DDAVP onvoldoende werkt of wanneer een gespecialiseerde arts beslist dat DDAVP onvoldoende is voor een bepaalde operatie.

 

Verder kunnen een aantal aanvullende behandelingen worden gebruikt die geen direct effect hebben op de ziekte van von Willebrand zelf maar die wel de bloedingsneiging kunnen beperken:

 

octostim2

Tranexaminezuur (Exacyl®)

Deze medicatie vertraagt de afbraak van stolsels door het lichaam en voor slijmvliesbloedingen volstaat die behandeling vaak. Exacyl® bestaat onder de vorm van pillen en drinkampullen en wordt meestal een week gegeven met inname 3- tot 4-maal per dag. Het is heel doeltreffend voor tandvleesbloedingen, tandextracties, gynaecologische bloedingen, …  

 

Hormonale behandeling

Voor vrouwen met overvloedige maandstonden is een orale anticonceptiepil een belangrijke behandeling om de bloedingen te beperken, omdat ze zowel een hormonaal effect heeft op de baarmoeder als de gehaltes aan factor VIII en vonwillebrandfactor verhoogt.